Con apenas 23 años, Daniel Cressy alcanzó un objetivo que hace poco parecía inalcanzable. El joven, oriundo de Luisiana, fue declarado el primer paciente de la región de la costa del Golfo de Estados Unidos en lograr una cura funcional de la enfermedad de células falciformes mediante una terapia de edición genética.
La noticia fue confirmada por el Hospital Infantil Manning Family, en Nueva Orleans, donde completó un tratamiento que se extendió durante casi dos años y que utilizó la tecnología de edición genética CRISPR/Cas9.
El caso representa un avance importante para una enfermedad hereditaria que afecta principalmente a personas de ascendencia africana y que provoca dolor intenso, internaciones frecuentes y complicaciones capaces de reducir considerablemente la expectativa de vida.
Para Cressy, además, el tratamiento tiene un significado personal muy especial. Desde niño soñaba con convertirse en piloto comercial, una meta que parecía imposible debido a las restricciones médicas impuestas por la Administración Federal de Aviación (FAA) para quienes padecen esta patología.
Cómo fue el tratamiento que cambió su pronóstico
La enfermedad de células falciformes altera la forma de los glóbulos rojos, que adoptan una estructura similar a una hoz. Esa deformación dificulta el transporte de oxígeno y favorece la obstrucción de pequeños vasos sanguíneos, causando episodios de dolor intenso y daños progresivos en distintos órganos.
Cuando Cressy supo que podría volver a aspirar a una licencia de piloto si lograba superar la enfermedad, decidió someterse a una terapia genética recientemente aprobada para estos casos.
El procedimiento comenzó con la extracción de células madre de su propio organismo. Posteriormente fueron enviadas a un laboratorio especializado en Escocia, donde los científicos modificaron su material genético mediante la tecnología CRISPR/Cas9.
Una vez listas, las células regresaron al hospital estadounidense. Antes de recibirlas, el paciente fue sometido a un tratamiento de quimioterapia destinado a eliminar las células enfermas presentes en su médula ósea y crear espacio para las nuevas.
Finalmente, las células modificadas fueron reinfundidas en su organismo. Después permaneció aproximadamente un mes internado bajo estricta observación mientras el nuevo sistema sanguíneo comenzaba a desarrollarse.
Los médicos informaron que la terapia logró una cura funcional, término utilizado cuando la enfermedad deja de producir sus manifestaciones clínicas aunque continúe existiendo la alteración genética original.
Un avance que abre nuevas posibilidades
Tras recibir el alta, Cressy participó de la tradicional ceremonia de toque de campana que muchos hospitales realizan para celebrar el final de tratamientos complejos. Allí estuvo acompañado por familiares, amigos, profesionales de la salud y autoridades locales.
El equipo médico destacó que las terapias basadas en edición genética podrían transformar el tratamiento de numerosos pacientes durante los próximos años, especialmente cuando se aplican antes de que aparezcan daños irreversibles en distintos órganos.
Por su parte, Cressy ya piensa en el futuro. Además de retomar su camino para convertirse en piloto comercial, expresó su intención de escribir un libro sobre su experiencia y fortalecer una organización sin fines de lucro destinada a acercar oportunidades educativas, médicas y vinculadas con la aviación a jóvenes que enfrentan dificultades de salud o económicas.
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